[투자] 시간과 돈이 필요한, 신약개발

글로벌 신약의 절반 이상이 미국·유럽 시장에서 나오기에, 미국 빅파마와 FDA의 영향력이 클 수 밖에 없다. 제네릭은 경쟁과열로 인해, 오리지널약 대비 이익률이 떨어질 수 밖에 없다. 신약 출시는 고위험·고수익 산업으로, 엄청난 기간(10년 이상)과 비용(3조원 이하)이 소요되고 많은 검증(전임상, 1·2·3상, 각국 인허가)이 필요하다. 신약개발에서 컴파운드(Compound)는 약물 후보물질(화학화합물)을 의미하는데, 수천 개의 컴파운드 중에서 최종적으로 출시되는 제품은 매우 드물다.

 

화이트(White) 컴파운드 : 최초로 발견된 화합물
히트(Hit) 컴파운드 : 스크리닝 실험에서 유효성을 보여준 화합물
리드(Lead) 컴파운드 : 추가 최적화에서 의약품으로의 가능성이 높은 화합물

 

컴파운드 데이터 확보된 이후에는 전임상시험(Preclinical, 동물 대상)을 하게 되는데, 보통 3년 가량 전임상을 진행한 이후 사람을 대상으로 하는 임상시험(Clinical, 6~7년)이 진행된다.

 

1상(1.5년) : 건강체 부작용(10명 이상)
2상(2.5년) : 질환자 대상(100명 이상)
3상(2.5년) : 다국적 질환자 대상(1,000명 이상)

 

질환자를 대상으로 2상에서 효과가 입증되면, 다양한 유전자를 대상으로 3상이 진행되는 것이다. 3상까지 통과하면 시판허가(Approval, 1~1.5년)를 거쳐 시판된다. 시판 이후에도 오랜 기간 모니터링(Post-Marketing)을 거치게 되는데, 3상도 결국은 소수의 샘플링 테스트에 불과하기 때문이다. 모니터링에서 중대한 부작용이 나오면 인허가가 취소될 수도 있다. 통계적으로 유의한 안정성을 확보된 시점은 사실상 2상 통과라 볼 수 있다.

 

빅파마(다국적 제약회사)는 임상 전과정을 스스로 수행할 수 있는 생태계를 구축하고 있으며, 실패하더라도 감당할 체력이 된다. 하지만 자금조달 한계가 있는 작은 회사는 임상 전과정을 커버하기가 쉽지 않기에, 기술이전(Licensing Out, 기술수출)이 일어난다. 빅파마가 임상 수행이 어려운 기업의 기술을 이전 받은 후, 자금을 투입하여 임상을 진행하는 것이다. 기술이전계약은 대부분 마일스톤(Milestone) 방식으로 쳬결되며, 출시 이후에는 러닝로얄티(매출 N%) 조건이 붙기도 한다. 빅파마는 조 단위 아이템을 구입한 후, 임상을 거친 후 그 이상의 이익을 낼 수 있다.

임상 과정에서 신약 후보물질이 기준치에 부합하지 않을 경우, 계약 해지나 권리반환되기도 한다. 임상 1상 시작단계의 90% 가량은 권리반환될 가능성이 있지만, 반환된 물질은 재개발(기술 재이전, 다른 적응증으로 확대 등) 가능성도 있다. 각 단계의 임상은 요구되는 시간이 있지만, 임상 후 3년이 지나면서는 데이터가 발표되기 시작한다. 시간이 지나도 임상결과에 대한 데이터가 나오지 않는다면, 주의 깊게 봐야 한다. 국내 신약개발은 단기간(30~40년) 내에 뛰어난 기술적 성과를 보여 왔으며, 이제는 빅파마의 등장을 통해 국내 신약생태계를 조성할 필요가 있다. 그러기 위해서는 기술이전을 통해 꾸준히 자본력을 쌓아 가야 한다.